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Science | October 4, 2023

针对心脏病的潜在遗传原因

澳门正规博彩十大排行平台的研究人员正在利用该公司的专业知识,将基因发现转化为潜在的变革性药物,以解决某些心血管疾病的根本原因.

Our Motivation | September 25, 2023

RARE学者计划为患有遗传疾病的大学生提供支持

该计划的创建是为了支持美国.S. 患有四种罕见遗传病之一的大学生,在学校和社区活动中表现出卓越的领导能力和参与能力.

生物蛋白团队使用遗传专业知识和计算工具来瞄准更常见的条件

对于遗传学家丹尼尔·加夫尼(Daniel Gaffney)来说,成为基因如何影响人类健康的专家还不够. 他想用这些知识改善生活的动力使他来到了澳门正规博彩十大排行平台, 他在哪里找到了将科学进步转化为解决遗传问题的药物的共同承诺. 自从今年早些时候加入公司以来,丹已经帮助它的[…]

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Our Motivation | July 21, 2023

抚养一个患有血友病的孩子:澳门正规博彩十大排行平台员工Jess Klass分享她的故事

在我的兄弟患有血友病a的陪伴下长大,并在出血性疾病社区工作了多年, 杰斯·克拉斯以为自己对血友病了如指掌.

Science | June 29, 2023

澳门十大博彩正规游戏平台批准澳门正规博彩十大排行平台基因疗法治疗遗传性出血性疾病

澳门正规博彩十大排行平台很高兴地与大家分享,美国将在美国举行的.S. 食品和药物管理局批准了澳门正规博彩十大排行平台治疗遗传性出血性疾病的基因疗法. 开发一次性疗法并将其带过终点线, 先是在欧洲,现在是在美国, 是一个全球性的努力吗. 澳门正规博彩十大排行平台的团队在科学、医疗、制造和监管方面取得了前所未有的成就[…]

Our Company | April 17, 2023

主席兼首席执行官的留言

亲爱的澳门正规博彩十大排行平台股东:2022年, 澳门正规博彩十大排行平台实现了创纪录的收入,并转向GAAP盈利能力, 使今年成为公司真正转型的一年,并为长期增长奠定基础. 针对软骨发育不全儿童的VOXZOGO在全球的推出帮助推动了收入的增长. 澳门正规博彩十大排行平台相信欧洲有条件地批准澳门正规博彩十大排行平台的基因治疗[…]